29 ივნისს ქ.Intercept Pharmaceuticals-მა განაცხადარომ მან მიიღო სრულიად ახალი წამლის განაცხადი აშშ-ს FDA-სგან მის FXR აგონისტ ობეტიქოლის მჟავასთან (OCA) ფიბროზისთვის, რომელიც გამოწვეულია უალკოჰოლო სტეატოჰეპატიტით (NASH) საპასუხო წერილი (CRL).FDA-მ განაცხადა CRL-ში, რომ აქამდე განხილული მონაცემების საფუძველზე, იგი თვლის, რომ ალტერნატიული ჰისტოპათოლოგიური კვლევის საბოლოო წერტილებზე დაფუძნებული წამლის მოსალოდნელი სარგებელი ჯერ კიდევ გაურკვეველია და მკურნალობის სარგებელი არ აღემატება პოტენციურ რისკებს, ასე რომ, მხარს უჭერს OCA-ს დაჩქარებულ დამტკიცებას NASH პაციენტების სამკურნალოდ, რომლებიც იწვევენ ღვიძლის ფიბროზს.

მარკ პრუზანსკი, Intercept-ის პრეზიდენტი და აღმასრულებელი დირექტორი, კომენტარს აკეთებს შედეგებზე: „განხილვის პროცესის დროს FDA-ს არასოდეს გაუცია ინფორმაცია OCA-ს დამტკიცების დაჩქარების შესახებ და ჩვენ მტკიცედ გვჯერა, რომ აქამდე წარმოდგენილი ყველა მონაცემი აკმაყოფილებს FDA-ს მოთხოვნებს და აშკარად მხარს უჭერს OCA-ს მოგების პოზიტიურ რისკს.ჩვენ ვწუხვართ ამ CRL-ზე.FDA-მ თანდათან გაზარდა ჰისტოლოგიური საბოლოო წერტილების სირთულე, რითაც შექმნა ძალიან მაღალი ბარიერი.Ჯერჯერობით,OCAარის მხოლოდ სამ ძირითად ფაზაში.ეს მოთხოვნა დაკმაყოფილდა კვლევის დროს.ჩვენ ვგეგმავთ უმოკლეს ვადაში შევხვდეთ FDA-ს, რათა განიხილონ, თუ როგორ გადავიტანოთ დამტკიცების გეგმა CRL-ის ინფორმაციაზე მომავალში“.

პირველი ჩამოთვლილი NASH წამლის მოსაპოვებლად ბრძოლაში Intercept ყოველთვის იყო წამყვან პოზიციაზე და ამჟამად ერთადერთი კომპანიაა, რომელმაც მოიპოვა დადებითი ბოლო სტადიის საცდელი მონაცემები.როგორც ძლიერი და სპეციფიკური ფარნესოიდური X რეცეპტორის (FXR) აგონისტი,OCAმან ადრე მიაღწია დადებით შედეგებს მე-3 ფაზის კლინიკურ კვლევაში, სახელწოდებით რეგენერატი.მონაცემებმა აჩვენა, რომ ზომიერი და მძიმე NASH, რომლებიც იღებდნენ მაღალი დოზებითOCAპაციენტებს შორის ღვიძლის ფიბროზის სიმპტომების მეოთხედი მნიშვნელოვნად გაუმჯობესდა და მდგომარეობა არ გაუარესებულა.

FDA-მ რეკომენდაცია მისცა, რომ Intercept-მა წარმოადგინოს დამატებითი შუალედური ეფექტურობისა და უსაფრთხოების მონაცემები მიმდინარე REGENERATE კვლევის მხარდასაჭერადOCA-ს პოტენციალიდააჩქარა დამტკიცება და აღნიშნა, რომ კვლევის გრძელვადიანი შედეგები უნდა გაგრძელდეს.

თუმცაOCAადრე დამტკიცებული იყო ღვიძლის სხვა იშვიათი დაავადებისთვის (PBC), NASH ველი უზარმაზარია.დადგენილია, რომ NASH გავლენას ახდენს მილიონობით ადამიანზე მხოლოდ შეერთებულ შტატებში.ადრე, საინვესტიციო ბანკმა JMP Securities-მა შეაფასა, რომ Intercept წამლების გაყიდვების პიკი შეიძლება მილიარდ დოლარს მიაღწიოს.ამ ცუდი ამბების გამო, Intercept-ის აქციების ფასი ორშაბათს თითქმის 40%-ით დაეცა და 47,25 აშშ დოლარს შეადგენს.ასევე დაეცა სხვა ფარმაცევტული კომპანიების აქციების ფასები, რომლებმაც ასევე განავითარეს NASH.მათ შორის მადრიგალი დაეცა დაახლოებით 6%-ით, ხოლო Viking, Akero და GenFit დაახლოებით 1%-ით.

Stifel-ის ანალიტიკოსმა დერეკ არჩილამ კლიენტისთვის მიცემულ მოხსენებაში დაწერა, რომ უარი განპირობებული იყო მკურნალობასთან დაკავშირებული გვერდითი ეფექტებით, რომლებიც განვითარდაOCA კლინიკური ტესტირება, ანუ ზოგიერთმა პაციენტმა მიიღოOCA მკურნალობაორგანიზმში მავნე ქოლესტერინი გაიზარდა, რაც თავის მხრივ აიძულებს მათ უფრო მაღალი იყოს გულ-სისხლძარღვთა რისკი.იმის გათვალისწინებით, რომ NASH-ის ბევრ პაციენტს უკვე აქვს ჭარბი წონა ან აწუხებს ტიპი 2 დიაბეტი, ასეთმა გვერდით მოვლენებმა შეიძლება გამოიწვიოს მარეგულირებელი ორგანოების სიფხიზლე.FDA-ს მოთხოვნების მიხედვით დამატებითი ტესტის მონაცემების შესახებ, Intercept-ს შესაძლოა მოუწიოს ლოდინი მინიმუმ 2022 წლის მეორე ნახევრამდე ამ მონაცემების ინტერპრეტაციისთვის.გარე ანალიზი თვლის, რომ ასეთმა ხანგრძლივმა შეფერხებამ შეიძლება გაანადგუროს Intercept-ის წინა დაგროვილი ტყვიის ნაწილი, რაც საშუალებას მისცემს სხვა კონკურენტებს, მათ შორის Madrigal Pharmaceuticals-სა და Viking Therapeutics-ს, ჰქონდეთ შანსი დაეწიონ წინ.